Ученые впервые в истории спасли младенца с помощью "редактирования" ДНК

Богдан Колесник

Источник: online.ua

Новый революционный метод, основанный на технологии CRISPR, позволяет вносить точные изменения в ДНК человека. Именно он помог спасти жизнь смертельно больному малышу.

Главные тезисы

У младенца было редкое генетическое заболевание.
Создание персонализированной терапии на базе CRISPR позволило исправить мутации в ДНК и устранить причину заболевания.

Что известно о новом прорыве ученых

Как удалось узнать журналистам, врачи и ученые впервые объединились, чтобы применить персонализированное редактирование генов для лечения редкого генетического заболевания младенца.

Об этом сообщает издание The New England Journal of Medicine.

Врачи и ученые спасали жизнь малыша, по имени Кэй Джей. Ему не повезло родиться с дефицитом фермента CPS1.

Что важно понимать, речь идет о крайне редкой болезни, из-за которой организм не может правильно перерабатывать аммиак.

Эта патология приводит к тяжелым повреждениям мозга, задержке развития и даже необходимости пересадки печени. По статистике, около 50% детей с этим диагнозом умирают в первую неделю жизни.

Спасение малыша заключалось в создании для него индивидуальной терапии на базе CRISPR.

Именно это позволило исправить мутации в ДНК, устраняя причину болезни.

По мнению ученых, этот инструмент в будущем будут применяться для лечения других генетических заболеваний, таких как серповидно-клеточная анемия, кистозный фиброз, болезнь Гентингтона и дистрофия мышц.